Жизнь после СМА

В прошлом году жители Югры всем миром собирали деньги на лечение сразу двух малышек: Ульяны Александровой и Юлианы Сырцевой со страшным диагнозом «Спинальная мышечная атрофия». Когда закрыли оба сбора на безумно дорогой препарат «Золгенсма», шумиха вокруг инстаграм-аккаунтов девочек притихла. Однако после уколов их борьба с болезнью не закончилась, а перешла на новый уровень.

Юлиана из Югорска учится стоять самостоятельно и делает первые шаги, правда, с опорой на тренажер. 1 сентября девочка пошла в детский сад (если слово «пошла» можно применить к инвалидному креслу). В инстаграме родители делятся успехами в реабилитации: тут и гидрокинезиотерапия, и плавание, и PRAGMA — тренажер для активной вертикализации. Все для того, чтобы малышка смогла ходить. Укол «Золгенсма» ей поставили 14 апреля 2020 года. С тех пор продолжается борьба — не за выживание, а за полноценную жизнь.

Ульяне Александровой из Нефтеюганска диагноз СМА 2 типа поставили в феврале прошлого года. Малышке не было и двух лет. Спасти ее, как и Юлиану, можно было с помощью препарата «Золгенсма».

Почему именно «Золгенсма»
Цена лекарства астрономическая— 2,4 миллиона долларов, укол нужно успеть поставить, пока ребенку не исполнится два года. Но укол всего один. Более дешевые варианты: «Спинразу» и «Эврисди», колят пожизненно. Стоимость одной дозы «Спинразы» — 125 тысяч долларов, а годовой запас ридиспалма обойдется в 340 тысяч. Но «Золгенсма» не зарегистрирован в России. И что будет с детьми, получающими два других препарата, после 18 лет, неизвестно. Поэтому родители малышей со СМА и вынуждены открывать сборы — для их детей это последняя надежда жить полноценной жизнью, шанс на выздоровление. Без лекарств дети со СМА обречены на постепенное угасание: сначала отказывают ноги, руки, перестает держать спина, угасает дыхание, а последним сдается сердце.

Сбор средств благодаря неравнодушию югорчан и жителей других регионов (их, не оставшихся в стороне, называют теперь «волшебниками») завершили 1 сентября 2020 года. Теперь семья Александровых отмечает второй день рождения дочери. Через год после закрытия сбора Ульяна познакомилась с губернатором Натальей Комаровой и даже сумела пройти ей навстречу несколько шагов.

«Ульяна наконец-то познакомилась с нашей волшебницей Натальей Владимировной. Спасибо огромное за помощь в закрытии сбора, спасибо огромное всем, кто принял участие. Спасибо нашим волонтерам, что были все это время с нами и продолжаете помогать Ульяночке. Мы всем благодарны за помощь, всех любим и обнимаем, все стали такими родными, и это бесценно», — поделились Александровы в инстаграме.

Наталье Комаровой Ульяна подарила на память картину с теплыми словами в адрес губернатора: «Спасибо за жизнь».

В России ведутся разработки собственного лекарства от спинальной мышечной атрофии. 15 марта компания «Biocad» завершила серию испытаний ANB-4 на животных. Представители фармкампании говорят, что он будет дешевле американского препарата, правда, не уточняют, на сколько. Несмотря на то, что  ANB-4 не является аналогом «Золгенсма», механизмы действия препаратов схожи. И для того, чтобы остановить болезнь, потребуется всего один укол.